尼洛替尼、甲磺酸伊馬替尼,對于普通人,這些可能只是一個個拗口的名字。但對于慢粒白血病及間質瘤患者,它們是救命藥,也是天價藥。甚至曾有人因為幫病友買印度仿制藥而惹上官司。
將這些藥納入大病醫(yī)保,一直是患者的呼聲。如今,包括尼洛替尼在內的四種治療慢粒白血病的藥物已納入湖南大病醫(yī)保。
2月1日,長沙大雪。49歲的農民工劉培羅裹著被子,蜷在出租屋的椅子上,桌上堆著幾盒藥。作為慢粒白血病患者,他這一天獲知,自己服用的國產“甲磺酸伊馬替尼”納入醫(yī)保。
1月起,尼洛替尼等16種特殊藥品納入湖南大病醫(yī)保支付范圍。名單中,排前四的都與慢粒白血病有關。不過,在患者中呼聲頗高的瑞士產“格列衛(wèi)”此次沒有納入醫(yī)保。
價格
1克藥≈8克黃金
對于慢粒白血病患者,瑞士產“格列衛(wèi)”是一個無法繞開的點。
在41歲的曾芳眼里,這些通體金黃的圓形藥片,是名副其實的“保命藥”??每片0.1克,每日吃4片,不能斷。
曾芳是瀏陽一中圖書館的工作人員,2012年被查出“慢性粒細胞白血病”。由于移植手術的骨髓配型很困難,大部分慢;颊哌x擇吃藥。曾芳咨詢醫(yī)療專家后開始吃格列衛(wèi),“是全世界首選的藥物”。
格列衛(wèi)的活性成分為甲磺酸伊馬替尼,由瑞士諾華公司研制生產,可有效控制慢粒白血病人的染色體變異。但格列衛(wèi)的價格令患者頭疼。在我國內地,格列衛(wèi)的售價約2.4萬元一盒(12克裝,一個月藥量)。
“比金子還貴!痹妓懔艘还P賬:格列衛(wèi)市場價每克2000元,現在黃金價格約238元每克,格列衛(wèi)是黃金價格的8倍多;近些年諾華公司與中華慈善總會啟動患者援助項目,實行“買三送九”,患者一年的藥費仍需7萬左右。
近年來,瑞士諾華還推出了“達希納”尼洛替尼,美國研發(fā)了“施達賽”達沙替尼,但同樣價格不菲。2013年,格列衛(wèi)專利保護期到期后,中國也慢慢有了國產仿制品。
一些患者選擇另一種途徑??托人去印度買“格列衛(wèi)”的仿制品,一個月只用花幾百元。不過,這可能會帶來風險??這種藥未在中國注冊銷售,嚴格講屬于“假藥”。更何況,如果買到假藥怎么辦,“有一種命捏在別人手上的感覺!遍L沙縣患者黎浪洪說。
許多慢粒白血病患者陷入兩難境地:買印度藥,擔心購貨渠道不正規(guī);買在中國注冊的進口藥,經濟上承擔不起。
治療原理
慢性粒細胞白血病是四種最常見的白血病之一,在世界上所有的白血病病例中大約占15%。如果不治療,CML將在三到五年的時間里,從初期(慢性期)經過一個過渡期(加速期)發(fā)展到急變期,從而迅速致命。而對于慢性粒細胞白血病患者,諾華公司2001年推出的格列衛(wèi)(Gleevec)具有很好的療效。該藥通過攻擊CML癌癥細胞中的異常蛋白質bcr-abl來進行治療的。但諾華認為格列衛(wèi)還有改進的空間,終于研制出格列衛(wèi)的更新產品??達希納(尼洛替尼,Tasgina)。達希納能更有效針對誘發(fā)癌癥的bcr-abl基因及其變異基因。達希納(尼洛替尼)的作用機理 諾華公司基于對格列衛(wèi)(伊馬替尼)bcr-abl復合物晶體結構的了解,合理設計了一種針對bcr-abl耐藥突變的新型abl激酶抑制劑,在甲基哌啶部分加入新的結合基團,同時保留一個酞胺藥效基團以保持對G1u286和AsP381的H鍵相互作用。這就是達希納(尼洛替尼),是一種高親和力的以氨基嘧啶為基礎的ATP競爭性抑制劑。體外研究顯示,能夠選擇性抑制bcr-aLl自磷酸化,降低野生型bcr-aLl和格列衛(wèi)耐藥突變細胞的增殖和發(fā)育能力。達希納(尼洛替尼)的使用效果 采用達希納(尼洛替尼)治療對于大多數晚期CML患者都是有效的。對于加速期的患者,總體血液學反應率(白細胞計數正;)為72%,而細胞遺傳學反應率(Ph染色體減少或消失)為48%。在急變期患者中,這兩種反應率分別為39%和27%。
Ⅱ期臨床研究表明,達希納(尼洛替尼)對46%的具有格列衛(wèi)抗藥性的病人有效,且副作用更小,通常不會出現使用格列衛(wèi)治療時常見的毒性反應(例如液體潴留、體表水腫、體重增加)。達希納(尼洛替尼)的不良反應 研究人員認為,達希納(尼洛替尼)在總體上可以被很好地耐受。其常見的不良事件包括骨髓抑制、一過性血間接膽紅素升高癥和皮疹。此外,研究人員還觀察到,使用達希納通常不會出現格列衛(wèi)(伊馬替尼)治療時常見的毒性反應(例如液體潴留、體表水腫、體重增加),或者極罕見的胸腔和心包積液。